نجح فريق من الباحثين الأكاديميين في كلية الطب والعلوم الصحية بجامعة الإمارات وللمرة الأولى في دولة الإمارات باستخدام تقنية حديثة في التعديل الجيني تسمى "كريسبر- كاس9" لحذف جين من سلسلة الخلايا البشرية المستزرعة، الأمرالذي ينبئ بإمكانية تطوير علاجات جديدة لمعاجلة بعض الأمراض الوراثية. واستخدم الفريق البحثي الخلايا المستزرعة مخبرياً لأهداف بحثية، كإضافة جين فيه خلل ما، كما تسمح تقنية التعديل الجيني التي تم تطويرها بإجراء تعديلات على الجينوم بما في ذلك تصحيح الجينات المعيبة، أوإدخال تغييرات جينية، وتمكن الباحثون من دراسة الجين المتحور وتغييره بحثاً عن طريقة لإخماده. وأكد الدكتور بسام علي، رئيس الفريق البحثي، وأستاذ الطب الجزيئي والوراثي بجامعة الإمارات، أهمية هذا البحث موضحاً أن هناك 400 مرضاً وراثياً في دولة الإمارات، تنتقل أغلبيتها عبرانتقال الصفات الوراثية المتنحية، وهي منتشرة بين أفراد العائلة التي فيها زواج الأقارب ومعظم هذه الأمراض غير قابلة للشفاء. وأوضح رئيس فريق البحث: نستخدم حالياً الأساليب البيو كيميائية والطرق الخلوية، بما في ذلك التصوير البؤري، والمعلوماتية الحيوية والنهج الجينومية للعثور على جين المرض وطفراته لفهم آلية المرض. وسيستغرق هذا الأمر بعض الوقت ، وقد لا ينجح في جميع الأمراض. كما نعمل الآن على اختبار خلايا بعض المرضى سعياً لتصحيح العيوب الجينية على المستوى الخلوي والعمل على فحص المواد الكيميائية التي يمكن استخدامها لتطوير علاج لتلك الأمراض. وكان فريق العمل البحثي قام بدراسة مرضين هما متلازمة "فرط كوليسترول الدم العائلي" ومتلازمة "دايسكيليبريوم"، ويعكف الفريق البحثي حالياً على توسيع عمله ليشمل العديد من الأمراض الجينية الأخرى، بما فيها أمراض التخزين الليزوزومية.