وافقت الهيئة العامة للغذاء والدواء على تسجيل عقار جيني لعلاج فقدان البصر الوراثي الذي قد يؤدي إلى العمى، وهو مستحضر لوكستورنا (فورتيجين نيباروفوفيك). ويعد لوكستورنا أول علاج جيني في المملكة، يعالج مرضاً ناجماً عن طفرات في جين محدد، وتمت الموافقة على لوكستورنا لعلاج المرضى البالغين والأطفال الذين يعانون فقدان البصر بسبب حثل الشبكية الوراثي الناجم من حدوث طفرات في جين (RPE65) ، حيث تمنع هذه الطفرات الجسم من إنتاج بروتين ضروري للرؤية ما يؤدي إلى فقدان البصر والعمى. وأشارت الهيئة إلى أن المادة الفعَّالة في عقار لوكستورنا (فورتيجين نيبارفوفيك) هي فيروس معدّل يحتوي على نسخة نشطة من جين (RPE65) عقب الحقن، يتم نقل هذا الجين بخلايا الشبكية، وهي الطبقة الموجودة في الجزء الخلفي للعين التي تتعرف على الضوء، ما يتيح للشبكية إنتاج بروتينات ضرورية للرؤية، ولا يتسبب الفيروس المُستخدم لنقل الجين بأي مرض للبشر، ويتم إعطاء لوكستورنا بالمستشفى تحت التخدير بغرفة العمليات، ويأخذ المريض جرعة واحدة في كل عين في يومين منفصلين بحيث تكون الفترة بين العمليتين ستة أيام على الأقل، ويحقن المستحضر مباشرة تحت الشبكية. وأكدت الهيئة أنه تم دراسة الفعالية والمأمونية للمستحضر بناء على دراسة سريرية من الدرجة الثالثة أجريت على 31 مشاركًا تم خلالها قياس معدل تحسن قدرة المريض على التتبع والتنقل بمسار محدد في درجات إضاءة مختلفة، ولوحظ أن الرؤية تحسنت لدى المرضى الذين استعملوا المستحضر لوكستورنا بالقدرة على التنقل وتتبع المسار المحدد في درجات إضاءة منخفضة. ومن أكثر الأعراض الجانبية شيوعاً لمستحضر لوكستورنا: احمرار في العين، تكون المياه البيضاء (إعتام عدسة العين)، ارتفاع ضغط العين وتكون رواسب تحت الشبكية، لكن منافع المستحضر المرجوة تفوق المخاطر المحتملة، حيث جرى تسجيله في الجهات الرقابية المرجعية في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي في أواخر عام 2018، وبناء على ذلك منحت الهيئة العامة للغذاء والدواء المستحضر أولوية بالتسجيل عبر برنامج التوثيق والتجسير لتسريع تسجيل الأدوية البشرية.