رغم عدم القدرة على تأمين الشفاء بشكل نهائي، غير علاج جديد ضد التليف الكيسي حياة مرضى كثيرين من خلال تقليص آثار المرض، لكن إمكانية الإفادة منه لا تشمل الجميع. وقال دافيد فيان رئيس جمعية "التغلب على التليف الكيسي" الفرنسية، الذي كان أول من جرب هذا العلاج المعروف بـ"كفتريو"، إن آثاره "مذهلة". ويشكل "كفتريو" الذي تنتجه شركة "فيرتكس" الأمريكية لصناعة الأدوية، جزءا من فئة مبتكرة من الأدوية ضد هذا المرض ذي الأصل الوراثي، والذي يؤدي إلى تدهور شديد في الجهازين التنفسي والهضمي، وكان غالبا ما يتسبب في الماضي بوفيات في صفوف الأطفال والمراهقين. ورخص في آب (أغسطس) 2020 بطرح هذا الدواء في السوق في كل أنحاء الاتحاد الأوروبي. أما في الولايات المتحدة، حيث يباع تحت اسم "تريكافتا"، فصدر الترخيص له عام 2019. وبحسب "الفرنسية"، ترى الجمعيات المختصة، أن هذا الدواء الذي بات استرداد ثمنه متاحا منذ نحو عام للمضمونين في فرنسا، هو بمنزلة ثورة تكفل تحويل التليف الكيسي لدى بعض المرضى إلى مرض مزمن ومستقر. ويقدم هذا العلاج الثلاثي "مزيجا من ثلاثة جزيئات" على شكل أقراص مدى الحياة، ويقلل بوضوح من آثار المرض، ولا سيما حالات الإعاقة الرئوية. يصيب التليف الكيسي نحو 70 ألف شخص في كل أنحاء العالم، مع تفاوت جغرافي في انتشاره، إذ إن عدد الحالات قليل جدا في إفريقيا وآسيا. ولا يعالج "كفتريو" الأعراض، بل الأسباب الكامنة وراء المرض عن طريق إصلاح العيوب في بروتين CFTR الناجم عن طفرة جينية. وفي آذار (مارس) الماضي، تمت الموافقة عليه في فرنسا للأطفال الذين تراوح أعمارهم بين ستة و11 عاما المطابقين لعدد من المعايير الجينية. وفضلا عن ذلك، سيقتصر عدد المرضى الذين سيستفيدون منه في فرنسا على 40 في المائة من أصل 7500 مريض، إذ إن 15 في المائة مثلا غير مطابقين للمتطلبات الوراثية، ما يحد من تأثير العلاج فيهم، في حين إن نحو 900 مريض خضعوا لعمليات زرع لا يمكنهم تلقي هذا الدواء.
مشاركة :