الرياض أعلنت الهيئة العامة للغذاء والدواء، اعتماد علاج كاسجفي Casgevy، الذي يعد أول علاج يعمل باستخدام تقنية التحرير الجيني “كريسبر-كاس9” لعلاج مرض فقر الدم المنجلي ومرض الثلاسيميا لمن في سن الـ 12 عامًا فأكثر. وأوضحت الهيئة أنه تم تقييم فعالية الدواء وسلامته وجودته، بعد استيفاء المعايير اللازمة، مشيرة إلى أنه إذ يعمل بطريقة التحرير الجيني للطفرة الوراثية في الجين المتأثر، بحيث يمكن للجسم إنتاج الهيموجلوبين بشكل سليم. وذلك من خلال استخلاص خلايا جذعية من نخاع عظم المريض وتحريرها جينيًا في المختبر، ومن ثم إعادة زراعتها في جسم المريض ليعطي مفعولاً طويل المدى. ويعد فقر الدم المنجلي من أمراض الدم الوراثية وتسبب الآلام الحادة ونقص في نقل الأكسجين لخلايا لجسم، وضيق في التنفس، فيما يعد “الثلاسيميا” مرض دم وراثي يحدث بسبب طفرات جينية تؤثر في إنتاج الهيموجلوبين، ومن الأعراض المصاحبة له فقر الدم وضيق التنفس.