تبلغ تكلفة العلاج الجيني الجديد لمرض نادر للغاية (بسعر البيع بالجملة) 4.25 مليون دولار، ما يجعله أغلى دواء في العالم. ووفقا لـ "بلومبرغ"، حصل "لنملدي" وهو علاج يؤخذ لمرة واحدة، على موافقة الجهات التنظيمية الأمريكية يوم الإثنين لتصحيح السبب الكامن وراء حالة وراثية تسمى حثل المادة البيضاء متبدل اللون المبكر، أو "إم إل دي". "إم إل دي" هو مرض مميت يبدأ الرضع المصابون به أحيانا بفقدان القدرة على المشي والتحدث. وقالت شركة "أوركارد ثيرابيوتيكس" في بيان لها يوم الأربعاء إن سعر الدواء "يعكس قيمته السريرية والاقتصادية والمجتمعية". تكلفة الدواء تتجاوز كلفة "هيمجينيكس" الذي تنتجه شركة "سي إس إل بيرينغ"، وهو حقن لمرة واحدة لعلاج الهيموفيليا بسعر 3.5 مليون دولار. الأمراض الوراثية يؤثر مرض "إم إل دي" في واحد من كل 100 ألف مولود، وأقل من 40 طفلا سنويافي الولايات المتحدة، وفقا لـ"أوركارد". تركز الشركة على تطوير العلاجات الجينية، التي تهدف إلى تصحيح العيوب الجينية الأساسية التي تسبب الأمراض الوراثية. استحوذت عليها مؤخراشركة الأدوية اليابانية "كيوا كيرين". أثار مجال العلاج الجيني الجدل حول ارتفاع أسعاره. وتقول شركات الأدوية إن ما يبرر ذلك هو أن العلاجات يمكن أن تشفي المرضى، وتولد وفورات لنظام الرعاية الصحية بمرور الوقت، وتقدم فوائد مجتمعية أخرى. يريد صانعو الأدوية أيضااسترداد تكلفة تطوير العلاجات التي غالباما تستهدف مجموعات صغيرة من الأشخاص، ما يحد من إيراداتهم. لكن التسعير أثار المخاوف بشأن الضغوط التي قد يفرضها على شركات التأمين، وخاصة برنامج "ميديكيد"، برنامج التأمين الصحي المخصص للفقراء.