وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، على علاج جديد يعتبر أول علاج للأطفال والبالغين الذين يعانون حالة ضمور العضلات الشوكي. يصنف ذلك النوع من الضمور كأحد الأمراض الوراثية النادرة، والتي تؤثر في قوة العضلات والحركة نتيجة فقدان الخلايا العصبية الحركية بأسفل الجسم والتي تتحكم بحركته وتؤدي إلى وفاة الرضيع المصاب بها، لذلك أجريت الأبحاث والدراسات لتطوير علاج لذلك المرض إلى أن توصل العلماء أخيراً إلى العلاج الحديث الذي حاز على الموافقة من قبل الجهات الصحية المختصة، ويعطى للمريض عن طريق حقنه داخل السائل المحيط بالحبل الشوكي، ويقول بيلي دان، أحد المسؤولين في قسم منتجات الأمراض العصبية بمركز الأبحاث وتقييم الأدوية التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية، إنهم في غاية السعادة بتوفر علاج لتلك الحالة المرضية، وإنهم سعوا بخطى حثيثة للتحقق من آمنية الدواء وفعاليته وذلك في وقت مبكر عن المقرر له حتى يحصل على الموافقة سريعاً، وتلتزم الإدارة بمساندة كل ما يتم تطويره من دواء للأمراض النادرة. ظهرت فعالية العلاج من خلال التجارب السريرية على 121 مريضاً ممن أصيبوا بالمرض منذ مرحلة الطفولة وتم تشخيصه في عمر أقل من 6 أشهر، وبدأو بتلقي العلاج قبل عمر 7 شهور، وتم تقسيمهم عشوائياً حيث تلقى بعضهم العلاج الجديد عن طريق الحقن بالسائل المحيط بالحبل الشوكي فيما تلقى البعض الآخر علاجاً وهمياً، وتم احتساب نسبة المرضى الذين ظهر لديهم تحسن بالحركة مثل السيطرة على وضعية الرأس، والجلوس، والمقدرة على القيام ببعض الحركات مثل الزحف، والوقوف، والمشي، والتدحرج؛ وكان تحسن الحركة فقط بين من تلقوا العلاج مجال البحث، ولم يظهر تحسن لدى من تلقوا علاجاً وهمياً؛ ومن الآثار الجانبية التي ظهرت لدى المرضى المستخدمين للعلاج أثناء التجارب السريرية: التهاب الجهاز التنفسي العلوي والسفلي والإمساك، وتتضمن التحذيرات والوقاية انخفاض معدلات الصفائح الدموية والسمية الكلوية أما سمية الجهاز العصبي فقد ظهرت فقط أثناء التجربة على الفئران ولكن يحظى الدواء بالأولوية حتى تتم مراجعته لإنتاجه ووصوله للمرضى في أقرب وقت.