علاج جيني لـ«الهيموفيليا»

  • 1/21/2018
  • 00:00
  • 1
  • 0
  • 0
news-picture

تشير نتائج الدراسة الحديثة التي نشرت بمجلة «نيوانجلاند للطب» إلى دنو توفر علاج جديد لمرض الهيموفيليا والذي يحدث فيه عدم تجلط الدم بالصورة الطبيعية بسبب خلل بالجين المتحكم بعامل التجلط. تعتبر الهيموفيليا من الأمراض الوراثية التي تصيب الرجال ويوجد منها نوعان رئيسيان هما هيموفيليا A وهي أكثر الأنواع شيوعاً وتنتج عن نقص العامل VIII، والنوع الثاني هيموفيليا B وتنتج عن نقص العامل IX، ويؤدي سبب نقص عامل التجلط في تلك الحالة المرضية إلى تضرر المفاصل والشعور بالألم، ويحدث بسبب نقص عامل التجلط بتلك الحالة المرضية نزف بإحدى مناطق الجسم، فعندما يكون النزف بالدماغ يؤدي ذلك إلى حدوث نوبة صرع أو إلى الشلل، كما أن النزف يمكن أن يكون بأي من أعضاء الجسم، ويكون أيضاً خطراً، ومن أسباب خطورة المرض كذلك حدوث النزف بصورة زائدة عن الحد الطبيعي عند التعرض للإصابة أو الجرح حتى وإن كان طفيفاً. تتوفر علاجات حالية للمرض، ولكنها ليست علاجات شافية تماماً، وهي باهظة وتؤخذ عن طريق الحقن عدة مرات بالأسبوع الواحد لمنع النزف، وفي الدراسة الحديثة قام الباحثون بتجربة طريقة علاجية جديدة على 13 شخصاً يعانون هيموفيليا A، وذلك عن طريق حقنهم بنسخة من الجين الذي يرمز للعامل VIII وهو بروتين تجلط الدم الذي يفتقده المرضى، ثم متابعة المرضى لفترة استمرت 19 شهراً ووجد بعد عام من العلاج أن المرضى أصبح بإمكانهم التوقف عن استخدام العلاج التقليدي وأن 11 منهم ظهر لديهم معدل طبيعي أو قريب من الطبيعي لعامل التجلط، وهي نتائج أدهشت الباحثين لأنها فاقت توقعاتهم والتي كانت تحقيق 5% على أعلى تقدير، ولكن ينوه الباحثون بضرورة معرفة ما إذا كان ممكناً توقع أي الأشخاص يمكن تلقيهم جرعة أقل وأي أسباب أخرى لتخفيض الجرعة.

مشاركة :