أظهرت نتائج التجارب السريرية التي أجريت في جامعة شيكاجو الأمريكية أن العلاج الجيني للمرضى الذين يعانون من شكل حاد من مرض "تثلاسيمية بيتا" في الدم قد يكون آمنا وفعالا في إنهاء الحاجة إلى عملية نقل الدم.ويعد مرض تثلاسيمية بيتا الذي يعرف أيضا بمرض فقر الدم لدول حوض البحر المتوسط هو مرض وراثي يؤثر على كريات الدم الحمراء، حيث ينتج عن هذا المرض خلل في الجينات بسبب فقر الدم المزمن. وقد يسبب المرض الوفاة بين المرضى، لتأثيره على صنع الدم، فتكون مادة الهيموجلوبين في كريات الدم الحمراء غير قادرة على القيام بوظيفتها، مما يسبب فقر دم وراثي يصيب الأطفال في مراحل مبكرة من العمر.. ويتم تشخيص المرض عن طريق الفحص المخبري والمعروف بـ "الترحيل الكهربائي".ويحتاج المرضى - خاصة الذين يعانون أشد أشكال "ثلاثسيميا – بيتا" إلى عملية نقل دم شهرية مباشرة، وذلك لتجديد موارد خلايا الدم الحمراء مع استجلاب الحديد لإزالة المستويات الزائدة منه، غير أن عمليات نقل الدم المتكررة قد تتسبب في مضاعفات خطيرة بسبب سمية الحديد والعدوى الفيروسية .وأظهرت النتائج - التي نشرت في عدد أبريل من دورية إنجلاند جورنال أوف ميديسين الطبية - أن العلاج مرة واحدة بواسطة العلاج الجيني المطور حديثا، الذي يعرف باسم ناقل LentiGlobin BB305 قلل أو ألغى الحاجة إلى نقل الدم بين 22 مريضا يعانون من "ثلاسيميا بيتا"الشديدة.وقال الدكتور"أليكسس طومسون"، أستاذ أمراض الدم فى مستشفى "روبرت ه.لورى للأطفال" فى مدينة "شيكاجو"الأمريكية "لقد تجاوزت نتائج هذه الدراسة توقعاتنا من خلال الفائدة الإكلينيكية لجميع المرضى تقريبا، وتشير إلى أن العلاج الجينى قد يكون علاجا فعالا لمرض تثلاسيمية – بيتا في الدم في المستقبل"، مضيفا أنه من بين 22 مريضا تراوحت أعمارهم ما بين 12- 35 عاما، تمكن 15 مريضا من التخلص من عملية نقل الدم، بينما احتاج آخرون إلى عمليات نقل دم بنسب أقل".وقد خضع جميع المرضى للعلاج الكيماوي، وبعد ذلك تم تغذيتهم بالخلايا الجذعية الخاصة بهم التي عولجت مختبريا بفيروس معدل ليحل محل الجين المعيب المسبب لمرض التثلاثسيميا.وأوضح الدكتور (طومسون) أنه "فى حين أن هذه التجارب بواسطة العلاج الجينى الجديد المطور تعد الأكبر حتى الآن، فنحن بحاجة إلى تقييم الفعالية بين عدد كبير من المرضى ".