تطويرعلاجات للأمراض الوراثية بالتعديل الجيني

  • 7/25/2018
  • 00:00
  • 4
  • 0
  • 0
news-picture

العين: هديل عادلنجحت مجموعة من الباحثين في كلية الطب والعلوم الصحية في جامعة الإمارات للمرة الأولى في دولة الإمارات بحذف جين من سلسلة الخلايا البشرية المستزرعة في المختبر، وذلك باستخدام تقنية حديثة في التعديل الجيني تسمى كريسبر- 9 - (CRISPR-Cas9)، وتسمح هذه التقنية بإجراء تعديلات على الجينوم بما في ذلك تصحيح الجينات المعطوبة أو إدخال تغييرات جينية محددة بدقة عالية،ومن المتوقع أن تؤدي تقنية التعديل الجيني إلى ثورة في مجالات الطب والزراعة والتكنولوجيا الحيوية، وتمكن الفريق البحثي من تعديل التكوين الجيني للخلايا المدروسة من خلال إزالة جزء من أحد الجينات، وبذلك تم تعطيل عملها في الخلية. يتحدث الدكتور بسام علي رئيس الفريق البحثي وأستاذ الطب الجزيئي والوراثي في جامعة الإمارات موضحًا أن هناك 400 مرض وراثي في دولة الإمارات تنتقل أغلبيتها عبر انتقال الصفات الوراثية المتنحية وهي منتشرة بين أفراد العائلات التي يكثر فيها زواج الأقارب، ومعظم هذه الأمراض غير قابل للشفاء، ويضيف: تصنف دولة الإمارات في المرتبة السادسة على مستوى العالم من حيث انتشار العيوب الخلقية التي تشكل الأمراض الوراثية السبب الرئيسي لها، وتنتشر هذه الأنواع من الأمراض بشكل ملحوظ في معظم الدول والمجتمعات العربية والإسلامية بسبب انتشار زواج الأقارب، وقامت المجموعة البحثية في كلية الطب والعلوم الصحية، والتي تضم كلًا من البروفسورة لحاظ الغزالي أستاذة الوراثة السريرية، والدكتورة براسيثا كيزهاكيداث والدكتورة هنادي عبدالرحمن (باحث مشارك) وعفيف محمود (باحث مشارك) وآني جون (باحث متخصص) وأسيل عدنان (باحث مساعد) وطالبتا الدكتوراه زينة المحايري وفداء عماد (باحث مساعد) بدراسة أكثر من مئة مرض وراثي مختلف في الدولة،والتي كان لها تأثير في العائلات الإماراتية والعربية والآسيوية في الدولة، وتم التعرف إلى أكثر من ثلاثمئة طفرة جينية بين الأفراد المصابين بهذه الأمراض في الدولة،ما يساعد في تطوير أدوات تشخيصية دقيقة والوصول إلى استراتيجيات وقائية فعالة لهذه الأمراض، ويحتوي الجينوم البشري المتوسط على حوالي 25000 من جينات ترميز البروتين، وأي خلل أوعطب في واحد منها كاف للتسبب بالإصابة بمرض وراثي، ومن المعروف أن الغالبية العظمى من هذه الأمراض لا علاجات لها حاليًا، ولذلك يعتقد العلماء أن فهم الأساس الخلوي والجيني لها قد يفتح أبوابًا لاكتشاف وتطوير علاجات جديدة وفعالة لبعض هذه الأمراض، وكذلك من المحتمل أن تستخدم آلية التعديل الجيني في اكتشاف علاجات فعالة لهذه الأمراض، وفي هذا المضمار قام فريق صيني بتعديل جيني باستخدام كريسبر- كاس9 لأجنة بشرية مخبريًا، ولكن بالطبع لم يسمح بتطورهذه الأجنة لمراحل ما بعد أسبوع أو أسبوعين لأسباب اخلاقية. ويوضح دكتور بسام فكرة البحث، قائلًا: قمنا كفريق بحثي لأول مرة في دولة الإمارات باستخدام تقنية حديثة في التعديل الجيني تسمى كريسبر-كاس9 «CRISPR-Cas9» لحذف جين من سلسلة الخلايا البشرية المستزرعة في المختبر، واستخدمنا الخلايا المستزرعة مخبريا لأهداف بحثية كإضافة الجينات المعطوبة ما ساعدنا في تحديد ماهية الأمراض على مستوى الخلية، وتسمح تقنية التعديل الجيني CRISPR-Cas9 التي تم تطويرها مؤخرًا بإجراء تعديلات على الجينوم بما في ذلك تصحيح الجينات المعطوبة أو إدخال تغييرات جينية محددة بدقة عالية،و للتبسيط فإن هذه التكنولوجيا تشبه تصحيح الأخطاء الإملائية، أي أنها تقوم بتغيير بعض المحتوى المكتوب على مستوى الشيفرة الوراثية «الجينوم»، ومن المتوقع أن تؤدي تقنية التعديل الجيني إلى ثورة في مجالات الطب والزراعة والتكنولوجيا الحيوية وغيرها، وتمكن الفريق البحثي من تعديل التكوين الجيني للخلايا المدروسة من خلال إزالة جزء من إحدى الجينات،وبذلك تم تعطيل عملها في الخلية. ويقول رئيس فريق البحث: نستخدم حاليًا الأساليب البيوكيميائية والطرق الخليوية بما في ذلك التصوير البؤري والمعلوماتية الحيوية والنهج الجينومية لتحديد الجينات والطفرات المسببة لعدد من الأمراض الوراثية لفهم آلية المرض،وسيستغرق هذا الأمر بعض الوقت وقد لا ينجح في جميع الأمراض،كما نعمل الآن على اختبار خلايا بعض المرضى سعيًا لتصحيح العيوب الجينية على المستوى الخليوي والعمل على فحص المواد الكيميائية التي يمكن استخدامها لتطوير علاج لتلك الأمراض، حيث أننا قمنا باستخدام الخلايا المعدلة بطريقة كريسبر- كاس9 لدراسة مرضين هما متلازمة «فرط كوليسترول الدم العائلي» ومتلازمة «دايسكيليبريوم» (Disequilibrium)، وتم نشر نتائج هذا البحث في واحدة من مجلات مجموعة نيتشر تسمى«Scientific Reports»، ويعكف الفريق البحثي حاليًا على توسيع عمله ليشمل عددًا من الأمراض الجينية الأخرى بما فيها أمراض التخزين الليزوزومية.

مشاركة :