سجلت وزارة الصحة ووقاية المجتمع الدواء الجيني المبتكر (لوكستورنا)، لعلاج العمى الناتج عن ضمور الشبكية الوراثي، بسبب طفرة في نسختين من الجين RPE65 مع وجود خلايا شبكية حية كافية للعلاج. وأوضح الدكتور محمد سليم العلماء وكيل وزارة الصحة ووقاية المجتمع، نائب رئيس اللجنة العليا للتسجيل والتسعيرة الدوائية، أن الدواء الجديد استفاد من تطبيق الوزارة آلية مبتكرة لمسرعاتها التشغيلية، والتي تم تخصيصها لتقييم واعتماد الأدوية الحاصلة على صفة الريادة أو الأولى من نوعها في العالم، وضمن المسار السريع المستعجل للتقييم والتسجيل الدوائي. وأفاد بأن اعتماد هذا الدواء المبتكر، يأتي تنفيذاً للقرار الوزاري في شأن تسجيل الأدوية المبتكرة والنادرة، رقم 28 لسنة 2018، وفي إطار الدعم المتواصل من دولة الإمارات للاستراتيجية الدولية «الرؤية 2020 - الحق في الإبصار» التي أطلقتها منظمة الصحة العالمية لمكافحة العمى في العالم. وأوضح أن الإمارات اعتمدت هذا العلاج لأنه يفتح آفاقًا مستقبلية للعلاجات الجينية، التي تساعد في علاج الكثير من الأمراض، وقال: «إنَّنا نشهد نقطة تحوُّل مهمَّة مع توقع الخبراء توسيع نطاق العلاج الجيني، ليشمل مجموعة أخرى من الأمراض غير القابلة للشفاء». وأشاد بحرص الشركات الدوائية العالمية على تزويد دولة الإمارات بملفات الأدوية المبتكرة، بالتوازي مع عرضها على الهيئات الدولية كهيئة الغذاء والدواء الأميركية FDA والهيئة الأوروبية للدواءEMEA للحصول على الاعتماد العالمي، والتي تشمل مراجعة الدراسات الإكلينيكية ودراسات التكافؤ الحيوي ودراسات الثباتية. ونوّه وكيل الوزارة إلى أن استراتيجية الوزارة القائمة على الحلول المستدامة تهدف إلى توفير علاجات تستخدم لمرة واحدة لأمراض مستعصية، توفر على مقدمي الرعاية الصحية الكثير من النفقات على المدى الطويل، بالمقارنة مع العلاجات التقليدية التي قد يحتاجها المريض لسنوات طويلة، والتي تستنزف الإنفاق على العلاج وتجهد نُظم الرعاية الصحية في دول العالم. وقال الدكتور محمد عز الدين المدير الإقليمي لشركة نوفارتس الخليج العربي إن إتمام تسجيل Luxturna، في الإمارات تم بفضل مسار التسجيل السريع الذي وفرته الوزارة، موضحاً أنه بالنسبة لأولئك الذين ولدوا مع طفرة في نسختين من الجين RPE65، فإن ما يقرب من 60% من المرضى لديهم أشكالاً حادة من المرض، مع وجود ضعف بصري شديد يظهر بعد فترة وجيزة من الولادة. وتحدث طفرات الجينات RPE65 في حوالي 1 من كل 200 ألف شخص، مما يجعل هذا المرض نادرأ للغاية، وسينتهي المطاف بغالبية المرضى حتميًا إلى فقدان البصر، مما يضع عبئًا كبيرًا عليهم وعلى أسرهم وعلى أنظمة الرعاية الصحية». ومن هنا تأتي أهمية هذا الدواء المبتكر (لوكستورنا) الذي يعمل على استعادة البصر وتحسين النظر.