تسجيل أول علاج جيني لفقدان البصر الوراثي بالمملكة

  • 10/7/2019
  • 00:00
  • 2
  • 0
  • 0
news-picture

سجلت الهيئة العامة للغذاء والدواء عقارا جينيا لعلاج فقدان البصر الوراثي الذي يؤدي إلى العمى، وهو مستحضر لوكستورنا (فورتيجين نيباروفوفيك). ويعد لوكستورنا أول علاج جيني في السعودية يستهدف مرضا ناجما عن طفرات في جين محدد، وتمت الموافقة على لوكستورنا لعلاج المرضى البالغين والأطفال الذين يعانون من فقدان البصر بسبب حثل الشبكية الوراثي الناجم من حدوث طفرات في جين (RPE65)، إذ تمنع هذه الطفرات الجسم من إنتاج أحد البروتينات الضرورية للرؤية ما يؤدي إلى فقدان البصر والعمى في نهاية المطاف. وأشارت الهيئة إلى أن المادة الفعالة في عقار لوكستورنا (فورتيجين نيبارفوفيك) هي فيروس معدل يحتوي على نسخة نشطة من جين (RPE65) عقب الحقن، يتم نقل هذا الجين إلى خلايا الشبكية، وهي الطبقة الموجودة في الجزء الخلفي للعين التي تتعرف على الضوء، ما يتيح للشبكية إنتاج البروتينات الضرورية للرؤية، ولا يتسبب بأي مرض للبشر، ويتم إعطاء لوكستورنا في المستشفى تحت التخدير في غرفة العمليات من قبل جراحين متخصصين في جراحة الشبكية، ويأخذ المريض جرعة واحدة في كل عين في يومين منفصلين بحيث تكون الفترة بين العمليتين 6 أيام على الأقل، ويحقن المستحضر مباشرة تحت الشبكية. وأكدت أنه تم دراسة الفعالية والمأمونية للمستحضر، بناء على دراسة سريرية من الدرجة الثالثة أجريت على 31 مشاركا. أعراض جانبية لوكستورنا: احمرار في العين تكون المياه البيضاء (إعتام عدسة العين) ارتفاع ضغط العين تكون رواسب تحت الشبكية

مشاركة :