يعتقد العلماء أن العلاج الجيني لمرض الكلى يمكن أن يجنب ‏الأطفال غسيل الكلى أو حتى الزراعة مدى الحياة‎.‎ ويتم عادة تشخيص المتلازمة الكلوية عند الأطفال دون سن ‏الخامسة، ويحدث ذلك عندما تتلف وحدات الترشيح في الكليتين ‏بحيث يسمح ذلك لكميات كبيرة من البروتين التي يجب الاحتفاظ بها ‏في مجرى الدم بالتسرب إلى البول‎.‎ والأطفال المعرضون لخطر الفشل الكلوي يحتاجون في الغالب إلى ‏غسيل الكلى أو زرع الكلية في غضون عامين أو ثلاثة أعوام‎.‎ ويُعتقد أن سبب الإصابة بالقصور الكلوي هو تلف في جين يسمى بودوسين وهو ضروري لعمل الخلايا المسماة بودوسيتيس‎ ‎التي تقوم بدور مهم في نظام ترشيح الكلى‎.‎ وفي هذه الحالة يمكن السيطرة على الأعراض بالستيرويدات ولكن ‏حوالي ‏‎10‎‏% من الأطفال لا يستجيبون لها‎.‎ ولكن، كما يبدو، فإن التجارب الحديثة قد حققت طفرة في علاج هذا ‏المرض، إذ وجدت الأبحاث التي أُجريت على الفئران أن جرعة ‏واحدة فقط من العلاج الجيني، يمكن أن تحل محل الجين التالف، ‏وتحتفظ بنفس الخلايا البودوسية مدى الحياة، لذلك إذا تمكنا من ‏تغيير صيغتها الجينية في بداية المرض، نكون قادرين على منعه من ‏التقدم‎.‎ وقال البروفيسور معين سليم المشرف على الدراسة، في جامعة ‏بريستول، إنه يأمل أن يكون هذا العلاج ناجعاً لأن هناك فرصة كبيرة ‏للتدخل قبل أن تصاب الكلى بأضرار لا رجعة فيها. ويأمل العلماء أيضاً أن ‏يكونوا قادرين على التدخل في العلاج الجيني وتجنب الحاجة إلى ‏غسيل الكلى أو الزرع‎، وفق ما أوردت صحيفة إكسبرس البريطانية.