علاج الأنيميا المنجلية بالتعديل الجيني

  • 5/3/2020
  • 00:00
  • 4
  • 0
  • 0
news-picture

أظهرت دراسة حديثة أن التعديل الجيني للخلايا الجذعية السلائف المكونة للدم، لدى مرضى يعانون الأنيميا المنجلية، له القدرة على إصلاح تلك الخلايا؛ بحيث لا تظهر الخلايا المتمايزة عنها علامات على النمط الظاهري للمرض.تتسبب طفرة واحدة في بيتا الهيموجلوبين الفرعي (المعروف أيضاً باسم بيتا جلوبين)، في جعل خلايا الدم الحمراء الطبيعية تتصلب وتأخذ الشكل «المنجلي» المميز. يمكن أن تتلف هذه الخلايا جدران الأوعية الدموية، كما بإمكانها أن تجلط الأوعية الدموية الصغيرة وهو ما يوقف توصيل الأكسجين إلى الأنسجة.ليس من الممكن أن يتم تصحيح الطفرة المنجلية لجميع الخلايا الجذعية السلائف المكونة للدم؛ فقد أظهر بعضها انخفاضاً بواسطة تقنية التعديل الجيني ولكن لم تتبدل سلسلة الطفرة، والبعض الآخر لم تطرأ عليه أية تعديلات.تم تصحيح 25% من تلك الخلايا من المرضى بواسطة التصحيح الجيني مع إدخال الحمض النووي المتبرع في الجينوم. لا يوجد تكامل للحمض النووي للمتبرع في نحو 45% من الخلايا التي تظهر القطع، وهناك دائماً جزء لا يوجد فيه قطع.وجد الباحثون أن خلايا الدم الناشئة من الخلايا الجذعية السلائف الكونة للدم ذات القطع أظهرت فقط زيادة بمستوى الهيموجلوبين الجنيني، وهو أمر مفيد للمرضى؛ وينوي الباحثون التأكد من أن التعديل الجيني لن يؤدي إلى الثلاسيميا بيتا، وهو اضطراب في الدم يقلل من إنتاج الهيموجلوبين؛ وذلك قبل الانتقال لمرحلة التجارب السريرية.

مشاركة :