حقق علماء ينخرطون في تجربة علاجية رئيسية تتضمن استبدال الجين التالف المسؤول عن الإصابة بمرض التليف الرئوي الكيسي، لأول مرة فوائد ملموسة في الرئتين لدى المرضى. وتتضمن هذه التقنية التي تم ابتكارها بالتعاون مع شركة إمبريال انوفيشنز لتسويق التكنولوجيا- استبدال الجين المعطوب المسؤول عن هذا المرض الوراثي في الرئة من خلال الاستعانة باستنشاق جزيئات من الحمض النووي الملفوفة في كريات من الدهن أو الليبوسومات التي توصل الجين العلاجي إلى خلايا الرئتين. وقال أريك ألتون الأستاذ في إمبريال كوليدج بلندن الذي أشرف على التجربة: أظهر المرضى الذين تلقوا العلاج الجيني فوائد وإن كانت متواضعة . وفي الدراسة التي وردت نتائجها أمس في دورية لانسيت لأمراض الصدر تلقى 136 مريضاً بالتليف الكيسي جرعات شهرية من العلاج الجيني لمدة عام مع وجود عينات للمقارنة ضمن التجربة. وتحسنت أحوال وظائف الرئتين لدى المرضى الذي تلقوا العلاج بدرجات تراوحت بين الملموسة والمتواضعة مما جعل هذه التجربة الأولى في العالم التي تشمل جرعات متكررة من العلاج الجيني.