قال العلماء الذين ينخرطون في تجربة علاجية رئيسية تتضمن استبدال الجين التالف المسؤول عن الإصابة بمرض التليف الرئوي الكيسي، إنها حققت لأول مرة فوائد ملموسة في الرئتين لدى المرضى. تتضمن هذه التقنية التي تم ابتكارها بالتعاون مع شركة (إمبريال انوفيشنز) لتسويق التكنولوجيا، استبدال الجين المعطوب المسؤول عن هذا المرض الوراثي في الرئة من خلال الاستعانة باستنشاق جزيئات من الحمض النووي (دي إن ايه) الملفوفة في كريات من الدهن أو الليبوسومات التي توصل الجين العلاجي إلى خلايا الرئتين لتكوين نسخة طبيعية منه في الرئتين. وقال اريك ألتون الاستاذ في (إمبريال كوليدج) بلندن الذي أشرف على التجربة أظهر المرضى الذين تلقوا العلاج الجيني فوائد ــ وإن كانت متواضعة ــ في التجارب الخاصة بوظائف الرئة مقارنة بأفراد مجموعة لم تتلق العلاج نفسه. وقال وهو يصف للصحفيين نتائج التجربة إنها مشجعة، لكنه حذر من أن هذا العلاج الجيني ليس جاهزاً للاستخدام الإكلينيكي العادي لعدم اتساق النتائج إذ استجاب بعض المرضى بصورة أفضل من غيرهم. وقال مؤكداً كانت النتائج متواضعة ومتفاوتة. والتليف الرئوي الكيسي من أشيع الامراض الوراثية القاتلة ويصاب به أكثر من 90 ألف شخص في العالم، ويتضمن إصابة رئتي المرضى بكميات كثيفة لزجة من المخاط مما يعرضهم لتجدد العدوى في الصدر ما يفضي في النهاية إلى اتلاف الرئتين. وفي الدراسة التي وردت نتائجها في دورية (لانسيت) لأمراض الصدر تلقى 136 مريضاً بالتليف الكيسي تبدأ أعمارهم من 12 عاماً فما فوق جرعات شهرية من العلاج الجيني لمدة عام مع وجود عينات للمقارنة ضمن التجربة. وتحسنت أحوال وظائف الرئتين لدى المرضى الذي تلقوا العلاج بدرجات تراوحت بين الملموسة والمتواضعة، ما جعل هذه التجربة الاولى في العالم التي تشمل جرعات متكررة من العلاج الجيني الذي يمكن أن تكون له فوائد في علاج المرض. ويعتزم الفريق البحثي إجراء مزيد من دراسات المتابعة وتجربة جرعات أكثر عدداً مع إضافة العلاج التقليدي إلى العلاج الجيني.