قال العلماء الذين ينخرطون في تجربة علاجية رئيسية تتضمن استبدال الجين التالف المسؤول عن الاصابة بمرض التليف الرئوي الكيسي إنها حققت لأول مرة فوائد ملموسة في الرئتين لدى المرضى. وتتضمن هذه التقنية استبدال الجين المعطوب المسؤول عن هذا المرض الوراثي في الرئة من خلال الاستعانة باستنشاق جزيئات من الحمض النووي (دي ان ايه) الملفوفة في كريات من الدهن او الليبوسومات التي توصل الجين العلاجي الى خلايا الرئتين لتكوين نسخة طبيعية منه في الرئتين. وقال اريك ألتون الذي أشرف على التجربة "أظهر المرضى الذين تلقوا العلاج الجيني فوائد -وان كانت متواضعة- في التجارب الخاصة بوظائف الرئة مقارنة بأفراد مجموعة لن تتلقى نفس العلاج". وقال وهو يصف للصحفيين نتائج التجربة إنها "مشجعة" لكنه حذر من ان هذا العلاج الجيني ليس جاهزا للاستخدام الاكلينيكي العادي لعدم اتساق النتائج إذ استجاب بعض المرضى بصورة أفضل من غيرهم. وقال مؤكدا "كانت النتائج متواضعة ومتفاوتة". والتليف الرئوي الكيسي من الامراض الوراثية القاتلة ويصاب به أكثر من 90 الف شخص في العالم ويتضمن اصابة رئتي المرضى بكميات كثيفة لزجة من المخاط مما يعرضهم لتجدد العدوى في الصدر ما يفضي في النهاية الى اتلاف الرئتين. وفي الدراسة التي وردت نتائجها في دورية (لانسيت) لامراض الصدر تلقى 136 مريضا بالتليف الكيسي تبدأ اعمارهم من 12 عاما فما فوق جرعات شهرية من العلاج الجيني لمدة عام مع وجود عينات للمقارنة ضمن التجربة. وتحسنت احوال وظائف الرئتين لدى المرضى الذي تلقوا العلاج بدرجات تراوحت بين الملموسة والمتواضعة مما جعل هذه التجربة الاولى في العالم التي تشمل جرعات متكررة من العلاج الجيني الذي يمكن ان تكون له فوائد في علاج المرض.