قال علماء يشاركون في تجربة علاجية رئيسة تتضمن استبدال الجين التالف المسؤول عن الإصابة بمرض «التليف الرئوي الكيسي»، إن التجارب حققت للمرة الأولى فوائد ملموسة. وتتضمن هذه التقنية، التي تم ابتكارها بالتعاون مع شركة «إمبيريال أنّوفايشنز» لتسويق التكنولوجيا، استبدال الجين التالف المسؤول عن هذا المرض الوراثي في الرئة، من خلال الاستعانة باستنشاق جزيئات من الحمض النووي (دي أن إيه) موضوعة داخل كرات من الدهن أو «الليبوسومات» التي توصل الجين العلاجي إلى خلايا الرئتين. وقال المشرف على التجربة والأستاذ في كلية «إمبيريال كولدج» في لندن إريك ألتون، إن «المرضى الذين تلقوا العلاج الجيني أظهروا تحسناً متواضعاً في التجارب الخاصة بوظائف الرئة، مقارنة بأفراد مجموعة لم تتلق العلاج نفسه». ووصف ألتون نتائج التجربة بالـ«مشجعة»، لكنه حذر من أن هذا العلاج الجيني ليس جاهزاً للاستخدام الإكلينيكي العادي بعد، لعدم اتساق النتائج، إذ استجاب بعض المرضى بصورة أفضل من غيرهم. ويعتبر «التليف الرئوي الكيسي» من الأمراض الوراثية الشائعة والقاتلة، ويصاب به أكثر من 90 ألف شخص في العالم، ويتضمن إصابة رئتي المريض بكميات كثيفة لزجة من المخاط، ما يعرضه لأمراض متكررة في الصدر تؤدي في النهاية إلى إتلاف الرئتين. وفي الدراسة التي وردت نتائجها أمس (الجمعة) في دورية «لانسيت» لأمراض الصدر، تلقى 136 مريضاً بالتليف الكيسي تبدأ أعمارهم من 12 عاماً فما فوق، جرعات شهرية من العلاج الجيني لمدة عام مع وجود عينات للمقارنة ضمن التجربة. وتحسنت وظائف الرئتين لدى المرضى الذي تلقوا العلاج بدرجات تراوحت بين الملموسة والمتواضعة، ما جعل هذه التجربة الأولى في العالم التي تشمل جرعات متكررة من العلاج الجيني وتؤدي إلى فوائد ملموسة قد تساهم في علاج المرض. ويعتزم الفريق البحثي إجراء مزيد من دراسات المتابعة، وتجربة جرعات أكثر عدداً، مع إضافة العلاج التقليدي إلى العلاج الجيني.