التليف الرئوي الكيسي مرض وراثي ينتج عنه انسداد بالشعب الهوائية بالرئتين، والجهاز الهضمي وبعض الأعضاء الأخرى من الجسم نتيجة إفراز زائد للمادة المخاطية الدبقة، وكان في السابق من الأمراض التي تؤدي إلى وفاة الطفل قبل أن يكبر أما الآن فقد توفرت العلاجات الحديثة التي تحسن من حالة الطفل. تبدأ أعراض هذا المرض عادة منذ الطفولة وتكون في شكل سعال مستمر، والتهاب متكرر بالصدر والرئتين، وتراجع باكتساب الوزن، ويفحص الطفل حديث الولادة عن طريق أخذ عينة دم منه، ومن العلامات الأولية أن الطفل المصاب به يكون العرق لديه ذو ملوحة زائدة تظهر حتى عند تقبيله، ويحدث المرض بسبب تحول جيني خصوصاً بالجين CFTR، ينتج عنه خلل بعملية دخول وخروج الملح والماء من وإلى خلايا الجسم، ويحدث بالتالي تراكم بالمادة المخاطية السميكة بالأنابيب والمنافذ داخل الجسم. أكثر ما يكون العلاج في حالة التليف الكيسي لعلاج الأعراض ومن تلك العلاجات: المضادات الحيوية لعلاج التهاب الصدر والرئتين - والعلاج الطبيعي، وهو مجموعة من التمارين الرياضية التي تساعد على تخليص الرئتين من المادة المخاطية - وموسعات الشعب الهوائية أي أدوية توسع الشعب الهوائية داخل الرئتين لتسهيل عملية التنفس - والمستنشقات مثل المحاليل الملحية والمساحيق لتنظيف الرئتين، وفي حالات نادرة عندما تتلف الرئة بالكامل يمكن زرع رئة جديدة، أما الآن فتوصل العلماء إلى طريقة جديدة كلياً في علاج المرض وهي العلاج الجيني. تابعت الصحة والطب في عدد سابق هذا العلاج منذ أن كان مقترحاً في طور التجارب، والتي شارك فيها الشاب اوليفر من مدينة كنت، والذي يعاني التكيس الليفي منذ طفولته الباكرة، وبما أن المرض سابقاً لم يكن له علاج فقد كان اوليفر يخضع لعلاجات لتخفيف الأعراض فقط. دعي اوليفر قبل 3 سنوات إلى المشاركة في تجربة العلاج بالجين لمرض التليف الكيسي وقوبلت الدعوة بداية بالتردد ثم شارك أخيراً، والعلاج الجيني هو تقنية صممت لعلاج الخلل الجيني من مصدره وهو إدخال جينات سليمة عن طريق الاستنشاق لتحل محل الجينات غير السليمة، حيث إن المريض بالتليف الكيسي تكون لديه نسختان من الجين الذي به خلل والموروث عن الوالدين، +K وتقوم النسخة السليمة من الجين المعطاة للمريض بتحفيز إنتاج البروتين الصحيح بغشاء الخلية، والذي يمنع تراكم المادة المخاطية، ويعتقد أن نسبة 5% من الخلايا تحتاج إلى جينات سليمة حتى يتم إنتاج البروتين الصحيح، يحتاج المريض إلى المواصلة، لأن العلاج بهذه الطريقة لا يعدل الجينات بصورة دائمة، فإن المفعول ينتهي بانتهاء عمل الخلايا، ولكنه من ناحية أخرى يوقف تدهور الرئتين لدى البالغين، كما أنه يمنع تضرر الرئة قبل حدوثه عند الأطفال الصغار. بدأ حالة اوليفر بالتحسن، حيث ارتفعت كفاءة وظيفة الرئتين تدريجياً في البداية من 66.9 إلى 68.9، وزاد السعال لديه وهو ظاهرة صحية تدل على فعالية الدواء ومقدرته على طرد المخاط إلى خارج الجسم، ويقول اوليفر إنه يشعر بطاقة أفضل الآن، وإن رئتيه في تحسن مستمر، وإنه بانتظار الخطوة التالية.